L’EMA ha raccomandato di concedere un’autorizzazione all’immissione in commercio nell’Unione Europea (UE) per Kimmtrak (tebentafusp), una monoterapia per il trattamento di pazienti adulti affetti da melanoma uveale, un raro tipo di cancro agli occhi.
Il melanoma uveale è una malattia rara e aggressiva in cui le cellule tumorali si formano nei tessuti dell’occhio. I segni del melanoma uveale includono visione offuscata o una macchia scura sull’iride. I pazienti con melanoma uveale o oculare hanno spesso una prognosi sfavorevole poiché la malattia può resistere ai trattamenti e si diffonde rapidamente attraverso il corpo con il fegato che è il sito più frequente di metastasi (malattia che si diffonde ad altre parti del corpo). Una volta che la malattia si è diffusa, molti pazienti sopravvivono meno di un anno.
Attualmente, le opzioni di trattamento di prima linea più utilizzate per la malattia non metastatica per questo tumore sono la chirurgia, la radioterapia e l’enucleazione (procedura mediante la quale viene rimosso l’intero occhio). La condizione si trova principalmente nella popolazione con pigmentazione della pelle chiara e occhi chiari. Si stima che il melanoma uveale colpisca tra i cinque e gli undici pazienti per milione.
Tebentafusp, il principio attivo di Kimmtrak, è un tipo di trattamento chiamato proteina di fusione bispecifica. Funziona aiutando le cellule immunitarie ad avvicinarsi abbastanza alle cellule tumorali per attaccarle. Il trattamento può essere utilizzato in pazienti adulti che sono positivi all’antigene leucocitario umano (HLA)-A*02:01 e hanno melanoma uveale non resecabile (non può essere rimosso chirurgicamente) o metastatico.
Il comitato per i medicinali per uso umano ( CHMP ) dell’EMA ha esaminato la domanda di autorizzazione all’immissione in commercio con un calendario accelerato per consentire un più rapido accesso dei pazienti a questo medicinale in considerazione dell’elevata necessità medica insoddisfatta.
Il CHMP ha basato la sua raccomandazione sui dati di uno studio cardine randomizzato di Fase 3 e di uno studio di supporto. Lo studio cardine ha incluso 378 pazienti con melanoma uveale avanzato non trattati in precedenza, di cui 252 sono stati selezionati in modo casuale per ricevere tebentafusp e 126 erano nel gruppo di controllo e hanno ricevuto una delle tre terapie già stabilite per la condizione (dacarbazina, ipilimumab o pembrolizumab). Tebentafusp è stato somministrato ai pazienti tramite infusione endovenosa. La principale misura dell’efficacia era la sopravvivenza globale (per quanto tempo vivevano i pazienti). Lo studio ha mostrato che Kimmtrak ha prolungato la vita dei pazienti: la sopravvivenza globale mediana è stata di 21,7 mesi per i pazienti trattati con tebentafusp e di 16 mesi per i pazienti del gruppo di controllo.
Gli effetti indesiderati più comuni osservati negli studi clinici sono stati eruzioni cutanee, febbre e prurito.
Il parere adottato dal CHMP è una tappa intermedia nel percorso di Kimmtrak verso l’accesso dei pazienti. Il parere sarà ora inviato alla Commissione Europea per l’adozione di una decisione su un’autorizzazione all’immissione in commercio a livello dell’UE . Una volta concessa l’autorizzazione all’immissione in commercio , le decisioni in merito al prezzo e al rimborso avverranno a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.
