L’EMA ha raccomandato il rilascio dell’autorizzazione all’immissione in commercio nell’UE per Oxbryta (voxelotor) per il trattamento dell’anemia emolitica (eccessiva distruzione dei globuli rossi) dovuta all’anemia falciforme in pazienti di età pari o superiore a 12 anni. Oxbryta deve essere usato da solo o in combinazione con idrossicarbamide (nota anche come idrossiurea).
L’anemia falciforme è una condizione genetica in cui i globuli rossi diventano rigidi e appiccicosi e cambiano dall’essere a forma di disco ad essere a forma di mezzaluna (come una falce). Il cambiamento di forma è causato dalla presenza di una forma anormale di emoglobina (la proteina nei globuli rossi che trasporta l’ossigeno in tutto il corpo).
Nei pazienti con anemia falciforme, i globuli rossi a forma di falce anormali bloccano i vasi sanguigni, limitando il flusso di sangue agli organi, come cuore, polmoni e milza. Questa situazione provoca episodi di dolore acuto chiamato crisi vaso-occlusiva (VOC). Inoltre, questi globuli rossi anormali vengono distrutti a una velocità maggiore del normale, portando a una condizione chiamata anemia emolitica. La crisi vaso-occlusiva (VOC) e l’anemia emolitica sono le complicanze più comuni dell’anemia falciforme e sono cause frequenti di visite al pronto soccorso e di ricovero.
Attualmente, la maggior parte dei pazienti con anemia falciforme è trattata con idrossiurea e crizanlizumab, medicinali per prevenire i VOC. Tuttavia, esiste un elevato fabbisogno insoddisfatto di medicinali per il trattamento dell’anemia emolitica, che è sperimentato in vari gradi da tutti i pazienti. Le opzioni di trattamento disponibili sono limitate alle trasfusioni di sangue e al trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche (una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali per aiutare il midollo osseo a produrre cellule del sangue sane). Pertanto, sono necessari nuovi farmaci per questa manifestazione della malattia.
Il principio attivo di Oxbryta è voxelotor, una piccola molecola che si lega all’emoglobina e la stabilizza, prevenendo la polimerizzazione dell’emoglobina (cioè la formazione di emoglobina anomala) che fa assumere ai globuli rossi la forma di falce.
Oxbryta è stato sostenuto attraverso lo schema Priority Medicines (PRIME) dell’EMA, che fornisce un supporto scientifico e normativo tempestivo e rafforzato per farmaci promettenti con un potenziale per affrontare esigenze mediche non soddisfatte. Durante la valutazione dei benefici e dei rischi di Oxbryta sono stati consultati anche i rappresentanti delle organizzazioni di pazienti per condividere le loro prospettive uniche di vita reale e garantire che le esigenze dei pazienti siano prese in considerazione nel processo decisionale normativo.
Lo studio principale su cui si basa la raccomandazione dell’EMA era uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Lo studio ha valutato la sicurezza e l’ efficacia di voxelotor in 274 pazienti con anemia falciforme di età compresa tra 12 e 65 anni. Pazienti arruolati nella sperimentazione clinicaaveva un livello di emoglobina al basale compreso tra 5,5 e 10,5 g/dL. 90 pazienti hanno ricevuto 1500 mg di voxelotor, 92 pazienti hanno ricevuto 900 mg di voxelotor e 92 pazienti hanno ricevuto un placebo. Dopo 24 settimane di trattamento, il 51,1% dei pazienti trattati con 1.500 mg di voxelotor ha avuto un aumento dei livelli di emoglobina superiore a 1 g/dl rispetto al 6,5% di quelli trattati con placebo. Questi risultati sono stati osservati quando Oxbryta è stato usato da solo o in combinazione con idrossiurea, che è il trattamento standard per i pazienti con anemia falciforme.
Gli effetti indesiderati più comuni riportati negli studi clinici per Oxbryta includevano mal di testa, diarrea e dolore addominale.
Il parere adottato dal CHMP è un passo intermedio nel percorso di Oxbryta verso l’accesso dei pazienti. Il parere del CHMP sarà ora inviato alla CE per l’adozione di una decisione sull’autorizzazione all’immissione in commercio in tutta l’UE . Una volta concessa l’ autorizzazione all’immissione in commercio , le decisioni sul prezzo e sul rimborso verranno prese a livello di ciascuno Stato membro, tenendo conto del potenziale ruolo/uso di questo medicinale nel contesto del sistema sanitario nazionale di quel paese.
